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专利代理发布时间：2026-02-06 17:15:46 浏览: 次

帕金森病与大脑中多巴胺释放减少有关。多巴胺是对于运动、记忆、情绪和其他功能至关重要的神经递质。研究表明，帕金森病的震颤、僵硬、动作缓慢和其他症状是由于产生多巴胺的脑细胞逐渐丧失，扰乱了大脑调节运动的能力。

南加州大学的Keck医学中心正在进行一项早期临床试验，研究将编程过的专门干细胞植入大脑的安全性和有效性，这些干细胞被编程用来替换受损的脑细胞并产生多巴胺。

这种疗法是一种相对新颖的实验室生成的干细胞，称为诱导多能干细胞 (iPSCs)。与胚胎干细胞不同，iPCSs是成体细胞，例如皮肤或血细胞，被重新编程为一种“空白状态”，能够进化成任何类型的细胞。

这些iPSCs可以可靠地成熟为产生多巴胺的脑细胞，并为启动大脑的多巴胺生产提供最佳机会。

在手术过程中，李医生在患者的头骨上钻一个小孔，以便能够接触到大脑，然后在磁共振成像（MRI）的引导下，精确地将干细胞植入基底神经节，这是控制运动的大脑部分。

手术后，患者会被监测12-15个月，以观察他们帕金森病症状的任何变化以及可能的副作用，包括舞蹈病，过度运动或感染。

可以从以下方向申请专利：

1、核心细胞产品，一种用于治疗帕金森病的特定多巴胺能神经元细胞产品。

核心：保护由iPSCs定向分化而来的、具有高纯度、特定标志物表达谱（如表达酪氨酸羟化酶TH、FOXA2、LMX1A）、且功能成熟（能在体外释放多巴胺）的多巴胺能神经元群体。可以保护其冷冻制剂形式。

2、制备工艺与质控，从iPSCs规模化、高纯度分化产生多巴胺能神经元的特定方法。

核心：保护一套优化的、成分明确（如使用特定小分子组合、生长因子、培养基）的分化方案和工艺流程，确保细胞产品的一致性、安全性和有效性。这是实现产业化的关键。

3、治疗方法与医疗用途，一种治疗帕金森病的细胞移植方法。

核心：保护将上述特定细胞产品，通过特定外科技术（如文中的MRI引导下立体定向注射）植入患者大脑特定靶区（如壳核后部）的完整治疗方案。包括细胞剂量、注射速度、植入点位分布图等具体参数。

4、辅助设备与系统，一种用于细胞植入手术的专用器械套件或导航软件模块。

核心：保护为实现文中描述的高精度、微创植入而特殊设计的注射套管、细胞装载装置，或与MRI/手术导航系统集成的、包含最佳植入轨迹规划算法的软件。

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关键词：申请专利如何申请专利

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