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专利代理发布时间：2025-12-13 01:14:41 浏览: 次

这种治疗使用的T细胞来自健康捐赠者，在实验室中重新设计以识别和攻击白血病细胞。

与使用每位患者自身细胞制成的个性化癌症疗法不同，这些可以在提前准备好“现货”产品，并迅速提供给急需的人们。

对于那些面对在每次标准治疗后都会复发的疾病的家庭来说，一种现成的疗法能够将白血病清除到不可检测的水平，这是一个重大进展。在Great Ormond Street和King's College Hospital接受治疗的前11名患者的最新结果刚刚发表在《新英格兰医学杂志》上。

在T细胞白血病中，癌症本身就是由T细胞构成的，因此通常情况下，只是简单地增加外部的T细胞会导致“友军火力”：治疗细胞也会攻击彼此或被患者的免疫系统拒绝。

通过使用基因编辑工具，研究人员已经关闭或改变了供体T细胞上的关键分子，使其能够绕过患者的免疫防御，并集中攻击白血病细胞。

在早期的研究中，一些没有剩余治疗选择的患者实现了深度缓解，甚至敏感的测试也再也检测不到白血病。这随后为干细胞或骨髓移植打开了大门，这是这些患者获得长期治愈的唯一现实途径。

通过使用基因编辑工具，研究人员已经关闭或改变了供体T细胞上的关键分子，使其能够绕过患者的免疫防御，并集中攻击白血病细胞。

另一个经常在媒体报道中被忽视的要点是，这种疗法是一个桥梁，而不是一个终点。在报道的病例中，目标是减轻癌症负担，使其干细胞移植成为可能。

工程化的T细胞本身并不能提供 lifelong控制。相反，它们作为一种非常强大但暂时的打击来对抗白血病，为患者赢得接受移植的时间，从而重建健康的免疫和造血系统。

这种综合策略——强化但限时的免疫治疗，随后进行移植——为部分患者提供了长期生存的现实机会。

这不仅对这种特定的白血病有更广泛的意义。如果供体来源的基因编辑T细胞可以对一种罕见且具有攻击性的癌症变得安全有效，那么同样的概念可能会被应用于其他血液癌症或某些实体肿瘤。

可以从以下方向申请专利：

1、工程化的细胞产品。

一种经过多重基因编辑的通用型同种异体CAR-T细胞产品。

创新点：“多位点编辑”的组合是解决T细胞白血病治疗困境的关键。

2、治疗方法与医疗用途。

一种治疗复发性/难治性T细胞白血病的方法，包括向患者输注所述工程化T细胞。

3、制备工艺与平台技术。

一种制备通用型CAR-T细胞的体外方法。

创新点：实现“现货”产品的关键在于稳定、可重复的工业化制备工艺。

4、诊断与伴随诊断方法。

一种筛选适合接受所述通用型CAR-T疗法的患者的方法。

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关键词：如何申请专利专利申请

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