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专利代理发布时间：2025-09-25 10:58:19 浏览: 次

医学家首次成功治疗亨廷顿病，这种疾病会逐渐杀死脑细胞，并类似于痴呆症、帕金森病和运动神经元病的结合。现在，医学家们成功地将患者的病情进展减缓了75%。

这意味着，通常情况下一年后可以预期的回归，在经过为期四年的长期治疗后，给了患者数十年的“生活质量”。

这是一种神经系统遗传病，主要影响35-50岁的人群，是由于IT-15基因的改变，该基因位于第4号染色体上，它会导致纹状体（前脑的皮质结构）的萎缩，在晚期则会导致大脑皮层的萎缩。

如果你们的父亲患有亨廷顿病，你们有50%的几率继承这个变异的基因并最终患病。导致这种疾病的突变会将正常的大脑所需蛋白质，亨廷顿蛋白，变成一种神经毒。

从出现最初症状开始平均寿命约为15-20年。死亡通常不是由于亨廷顿病本身，而是由于其并发症。

新的治疗方法是一种基因疗法，治疗的目标是通过一次性剂量持续降低这种有毒蛋白质的水平，在治疗中使用了基因医学的最新成果，将基因治疗和基因沉默技术结合在一起。

一切始于一个危险的病毒，该病毒被修改成包含专门设计的DNA序列。它通过实时MRI扫描被引入大脑，该扫描引导微型导管到达大脑的两个区域。整个神经外科手术持续12到18小时。

然后病毒将新的DNA片段传递到脑细胞内部，在那里它被激活。

这将神经元转变为“制药工厂”，从而避免它们的自我毁灭。

细胞生产一小段遗传物质（称为微RNA），用于捕获和失活从细胞DNA发送的指令（称为信息RNA），以构建突变的亨廷顿蛋白。这会导致大脑中突变亨廷顿蛋白水平降低。

该方法开辟了可能性，更早的治疗可以防止亨廷顿病症状的出现。

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