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新药或能治愈罕见的遗传性免疫疾病APDS 这一成果如何申请专利?

专利代理 发布时间:2025-06-27 10:26:19 浏览:


来自诺福克的一名青年成为欧洲首位接受新批准治疗的患者,这种治疗有可能治愈她危及生命的遗传性疾病,一种影响免疫系统的罕见疾病,这减少了她对抗感染的能力。
 
新批准的药物le尼奥利西布是首个针对她病情的靶向治疗药物,即激活的PI3-激酶Delta综合征(APDS)。
 
2013年,剑桥大学和阿登布鲁克医院的临床医生发现,玛丽家族中几人的携带的异常基因与APDS有关。
 
在APDS中,一种由身体产生的酶一直“开启”,扰乱了白细胞的发育,导致免疫系统失调。
 
患有这种疾病的人容易反复发生肺部感染,这可能导致不可逆的损伤。它会导致器官和淋巴结肿胀,并使身体的免疫系统攻击健康组织。患者还容易患淋巴瘤。
 
这种药物名为Joenja,其作用机制是通过阻断这种酶,使免疫系统能够正常工作。
 
Chandra博士是Mary的顾问,并且已经治疗了其他几位家庭成员,他表示这种药物是一种“潜在的治愈方法”。
 
有缺陷的基因通过母系传递,因此受影响女性的孩子有50%的机会继承该基因。
 
剑桥大学的谢尔盖·涅杰恩采夫教授领导的发现了APDS的研究小组表示:一旦我们理解了APDS的原因,我们就立即意识到某些药物可以用来抑制这些患者激活的酶。
 
很高兴我们终于有了一个能够改变APDS患者生活的治疗方法。
 
詹姆斯·帕尔默教授,NHS英格兰特殊委托医学 director,表示:这种治疗可能对患有这种毁灭性遗传疾病的人的生活产生改变,这一重要的进展是NHS致力于为患有罕见疾病的人提供创新药物的另一个例子。
 
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