使神经疾病的目标疗法：大脑细胞靶向基因传递如何申请专利？
美国国家卫生研究院（NIH）资助的研究团队开发了一系列多功能的基因传递系统，这些系统能够以极高的精度靶向人类大脑和脊髓中的不同神经细胞类型。这些传递系统是未来对大脑进行精确基因治疗的重要一步。
新的递送系统将遗传物质输送到大脑和脊髓，以便特定细胞类型靶向使用。例如，使用荧光蛋白照亮脑细胞的精细结构，或激活或沉默控制行为和认知的回路。
想象这个新平台像一辆送货卡车，将专门的遗传包裹送到大脑和脊髓中的特定细胞区域，通过这些送货系统，我们现在可以访问和操控大脑和脊髓中的特定细胞，在这一规模上，以前是不可能实现的。
新的递送工具使用一种小型的、简化的腺相关病毒（AAV）将DNA传递到目标细胞，可以广泛应用于多种物种和实验系统，包括在人类大脑手术中取出的小组织样本。这些递送系统已经在完整的活体系统中进行了测试或验证，这是引入新工具以供广泛使用的重要步骤。新发布的工具包包括：
数十种递送系统可以选择性地靶向关键的脑细胞类型，包括兴奋性神经元、抑制性中间神经元、纹状体和皮质亚型、脑血管细胞，以及控制身体运动并在多种神经疾病（如肌萎缩侧索硬化症(ALS)和脊髓性肌萎缩症(SMA)）中受损的脊髓中难以到达的神经元。
由人工智能（AI）驱动的计算机程序可以利用来自多种不同物种的数据识别出在特定脑细胞类型中开启基因的“光开关”，即增强子，这大大节省了科学家寻找这些基因开关的时间和精力。
该工具包使研究人员能够访问前额叶皮层中的特定神经元类型，这是一个对决策和人类独特特征至关重要的区域。结合该工具包中的其他工具，科学家可以更好地研究受影响的神经退行性疾病中已知的单个细胞和通信路径。这些疾病包括癫痫、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、帕金森病、阿尔茨海默病和亨廷顿病，以及各种神经精神疾病。
基于AAV的治疗方法已经获得批准用于某些疾病，例如脊髓性肌萎缩症，新的基因递送资源为仅针对大脑、脊髓或脑血管中受影响的细胞的更精确治疗奠定了基础。
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